Vabariigi Valitsus otsustas suurendada haruldaste haiguste ehk harvikhaiguste ravi kättesaadavust, eraldades selleks riigieelarvest järgneva nelja aasta jooksul igal aastal 5 miljonit eurot. Lisaks sellele tehti Sotsiaalministeeriumile ülesandeks koostada järgmise aasta märtsi lõpuks ravikindlustuse seaduse muutmise väljatöötamise kavatsus, et lihtsustada ja kiirendada harvikravimite lisamist Tervisekassa poolt hüvitavate ravimite või tervishoiuteenuste nimekirja.
Terviseminister Riina Sikkut tõi välja, et lisaraha harvikhaigustega laste raviks ja lapseeas alanud ravi jätkamiseks jõuab nendeni riigisisese toetusprogrammi abil heategevusfondide kaudu. „Heategevusfondid saavad nimelt rahastada paindlikumalt ka neid uusi harvikravimeid, mis veel ei ole Tervisekassa rahastatavate ravimite loetelus. Lisaks harvikravimitele on abikõlblikud harvikhaiguse ravi toetavate teenuste ja perede omaosaluse toetamine. Seda juhul, kui need puudutavad raviga seotud transporti, ravitoitu ning abivahendeid,” selgitas Riina Sikkut riigieelarve vahendite kasutamise põhimõtteid. Riigisisesest toetusprogrammist raha taotlemise täpsemad tingimused ja kord kehtestatakse ministri määrusega. Kokkuvõtvalt tõdes terviseminister, et harvikhaigused on meditsiiniline ja sotsiaalne väljakutse kogu maailmas ning selle valdkonna toetamine näitab Eesti ühiskonna tugevust.
Eestis on hinnanguliselt 70 000–100 000 inimest, kes on mõjutatud mõnest harvikhaigusest. Euroopa Liidu tasandil loetakse haigust haruldaseks, kui see esineb kuni viiel inimesel kümnest tuhanest. Harvikhaigusi iseloomustab küll nende väga väike esinemissagedus, kuid samas on erinevaid harvikhaigusi palju.
Haruldastest haigustest 80% põhjus on geneetiline. Harvikhaigused võivad avalduda nii varases sünnijärgses perioodis, lapseeas kui täiskasvanuna. Suurel osal harvikhaigustel puudub spetsiifiline ravi, samas uusi innovatiivseid ravimeid lisandub turule igal aastal.
Ravitavate harvikhaiguste hulka kuuluvad eeskätt imiku- ja väikelapseeas avalduvad pärilikud ainevahetushaigused, mille õigeaegsel diagnoosimisel ja ravil on head tulemused ning haigusest tekitatud probleemid on täielikult või suuresti ära hoitavad. Seetõttu pakutakse Eestis sündinud vastsündinuile haiguse varase avastamise eesmärgil sõeluuringut 21 erineva kaasasündinud haiguse, sh harvikhaiguste suhtes.
Eestis on harvikhaiguste valdkonnas diagnoosimine, ravi ja teadustöö koondunud valdavalt Tartu Ülikooli Kliinikumi, kus alates 2022. aastast tegutseb harvikhaiguste kompetentsikeskus. Lisaks toimub harvikhaiguste ravi ka Tallinna Lastehaiglas, Ida-Tallinna Keskhaiglas, Lääne-Tallinna Keskhaiglas ja Põhja-Eesti Regionaalhaiglas.
Harvikhaiguste patsiente ja nende peresid esindab Eesti Puuetega Inimeste Koda, mille liikmeskonnas on ka viis harvikhaiguste organisatsiooni: Eesti Fenüülketonuuria Ühing, Eesti Seljaajusonga ja Vesipeahaigete Selts, Eesti Hemofiiliaühing, Eesti Tsüstilise Fibroosi Ühing, Prader-Willi Sündroomi Ühing.
Harvikhaiguste ravi, sh spetsiifilisi ravimeid rahastatakse peamiselt ravikindlustusest. 2022. aastal rahastati harvikhaiguste raviks vajalikke soodusravimeid, haiglaravimeid või erandkorras hüvitatavaid ravimeid 399 patsiendile kokku 16,37 miljoni euro eest.
